血友病目前尚無根治的方法，替代治療（輸注血漿、冷沉淀、凝血因子Ⅷ或Ⅸ）是有效的治療措施。血友病患者補充適量的凝血因子后，可與常人一樣生活工作。專家表示，如果在條件允許的情況下，患者在兒童時期最好就堅持規范治療。趙永強介紹說：“每周定期補充凝血因子，讓體內的凝血因子有保障，患者的生活就能夠接近正常人。”尤其是針對18歲以下的患者，如果做到了預防出血，患者出血的次數會減少，導致骨骼變形幾率也會降低，從而可以盡量避免患者的殘疾幾率，極大地減輕家庭和社會負擔。然而，目前我國血友病治療最大的問題是不規范引發的致殘致死。首都醫科大學附屬北京兒童醫院血友病中心吳潤暉教授說，在發達國家，血友病的治療方法有兩種：一種是按需治療，另一種是預防治療。由于經濟條件的不同，發達國家對血友病的診斷率更高，血友病的防治系統也較好，患者可以得到很好的治療，所以他們按需治療的情況很好。而在我國，據一項針對我國兒童醫院就診的189個年齡小于6歲的兒童統計數據顯示，這些患者的診斷要延遲將近1年；即使已經確診的患兒，也不一定能夠得到較好的治療。另外，這些年齡小于6歲的孩子，確診是血友病后，90%在出血的時候沒有得到任何治療。有60%~70%的兒童，接受的是小劑量治療，而不是正規的足量治療，從而造成治療效果不佳。專家表示，血友病患兒如果未經治療，6歲就可能有嚴重病變；如果再不治療，就有可能致殘。

　　國外目前普遍認為輕度的血友病患者是不需要預防治療的，只有重度患者需要預防治療。吳潤暉說，在我國，重度患兒到6歲時幾乎都已經出現關節病變，而且這種關節病已經有兩個關節受累。這些兒童如果再不治療將來肯定會致殘。

　　治療需補充凝血因子

　　血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，根據國際流行病學統計，其發病率為1/5000~10000（男性），女性患者極少見。據中華醫學會血液學分會副主任委員、北京協和醫院血液科主任趙永強教授介紹，血友病是由于基因缺陷導致患者體內合成的凝血因子Ⅷ或Ⅸ等出現異常，不能像正常人一樣完成止血的過程。因此，這些人在外傷、手術的時候會發生出血過多的情況，嚴重時導致自發性出血。血友病的嚴重程度由患者體內的凝血因子Ⅷ水平決定，70%的血友病患者凝血因子Ⅷ水平不足正常的1%，即屬于重型血友病，會有自發性出血的現象；凝血因子Ⅷ水平達到5%的患者為輕型血友病，他們在無外傷和外科手術的情況下一般很少發生出血。

　　中國醫學科學院血液病醫院血栓止血診療中心主任楊仁池教授說，血友病癥狀主要是因為出血導致，如果是肌肉出血會壓迫神經，導致肢體功能受損；如果是關節出血，會導致關節腫脹，最終導致關節畸形或者關節強直；如果是頭顱或者消化道出血，會危及患者生命。他提示說，當孩子出現關節腫脹或疼痛；平時活潑的兒童突然不想走路，或者一碰到關節部位就哭，皮下發現有硬結時，家長應及時帶他去醫院進行常規的出凝血檢查，就可以發現是否患有血友病。

　　出血傾向時刻威脅患者

　　藥貴且短缺成難點

　　對于造成目前這種治療現狀的原因，專家認為主要有費用較高及藥品短缺等因素。據吳潤暉介紹，對于重癥血友病患者，如果采用預防方案治療，一個10公斤的1歲左右患兒補充凝血因子Ⅷ，按照25單位/公斤體重，每周3次，每周大約需花費3000元，每年大約15萬元。隨著年齡增長，體重增加，費用還將更高。這樣的費用對我國普通家庭來說是難以負擔的。

　　除了費用之外，另一個更難以解決的問題是凝血因子藥物的短缺。據衛生部的有關資料介紹，隨著血友病患者替代治療的需求越來越大，凝血因子的藥物供應相對緊張。針對這一情況，衛生部和國家食品藥品監督管理局一道積極協調凝血因子Ⅷ生產企業采取增加原料血漿采集量、進行冷沉淀調撥生產等措施提高藥物產量。2010年國產凝血因子Ⅷ供應量較前兩年有了明顯提高，全年共生產FⅧ39.7萬瓶（以200單位/瓶計算）。北京、天津、上海、廣東等省市血友病患者用藥緊張的狀況得到一定緩解。而楊仁池認為，這對全國眾多的血友病患者來說，還遠遠不夠，即使按需治療也不夠。

　　據了解，目前我國很多地區已將血友病的治療藥物納入到醫保目錄中，同時也將血友病納入到門診特種病當中，這在一定程度上減輕了患者的經濟困難，保證他們能正常用藥。但是由于我國地域寬廣，醫保政策還不能全部統一，很多地區的患者還未能享受到醫保的優惠政策。隨著我國經濟的發展和政府的重視，藥品供應的加強和醫保制度的完善，專家們相信血友病的防治將會越來越好。楊仁池表示，最關鍵的一點是，任何一種疾病的防治，政府的關注就是成功的開始。當藥品的供應、醫保制度進一步加強和完善，我國血友病的治療也必將向發達國家靠攏，將會有更多的患者獲得治療；隨著治療的進一步規范，患兒出現關節病變的現象必將越來越少，他們的生活質量也將會一步步提升。

　　患者需要正確的康復知識

　　相關鏈接

　　患者需要正確的康復知識

　　雖然血友病治療費用較多，藥品供應尚不足，但血友病患者依然不應放棄康復的希望。世界血友病聯盟護理委員會委員、北京協和醫院血液科李魁星從護理的角度向血友病患者介紹了日常生活中的注意點。她說，首先，血友病患者不應該服用含有阿司匹林類的藥物，這容易導致出血；也不能進行肌肉注射，因為這就相當于外傷刺激，可能引發新的肌肉出血。其次，平時飲食應注意吃魚時不要被魚刺卡著，一旦魚刺卡在喉嚨，可導致喉內出血引起窒息、死亡。

　　對于有些家長讓患兒一直臥床休息的做法，李魁星表示否定，因為患者一直躺著，會使肌肉萎縮，對關節的支撐就會更差，更容易發生出血。她說，患兒可以進行一些安全、適當的運動，比如游泳和騎自行車，這都是關節不負重的運動，對患者是安全的。很多血友病患者很少出門，這也是不正確的，因為不出門就難以曬到太陽，從而容易發生骨質疏松。