在紀念美國發起“抗癌之戰”40周年的新聞發布會上，ASCO主席、斯坦福大學小兒血液學與腫瘤學教授Michael Link博士指出：“目前的一大現狀是，所有的癌癥都正在細分為相對小眾的疾病。例如，隨著在分子水平上對肺癌的認識加深，我們逐漸意識到，在顯微鏡下看來鮮有區別的肺癌，實際上卻可分為多達20種亞型。結腸癌、乳腺癌也是如此。”

 

　　對癌癥生物學認識的加深已經使得某些癌癥的治療轉向分子靶向治療。Link博士指出，這一點在慢性粒細胞性白血病（CML）上表現的尤為明顯，因為這種癌癥僅由一種強力突變所誘發。然而對于多數癌癥，則需要聯合使用針對不同基因或蛋白質的靶向藥物方可有效治療。“這就意味著，在設計臨床試驗時應當更加精細，盡可能確保所納入的是最有可能從試驗治療中受益的癌癥亞型患者。”

 

　　然而，目前的癌癥治療研發方法與對癌癥生物學理解的加深卻并不匹配。具體而言，藥物研發受制于研究者對最重要分子通路靶點的有限理解，而且缺乏可確定具有特定突變的患者的診斷工具。與此同時，臨床試驗靈活性不足，使得難以迅速確定分子靶向治療對某亞組患者的有效性。而且資金不足和監管者的要求不明確，也妨礙了癌癥臨床研究的開展。

 

　　作為這篇題為《加快抗癌進展：ASCO關于臨床轉型與轉化型癌癥研究的藍圖》的報告的三名執行編輯之一，Case Western Reserve 大學腫瘤內科主任Neal Meropol博士指出，要想使藥物研發恢復活力，首先應當確定最有可能改善患者生存的分子靶點并排列出優先順序。按照報告中的設想，研究者和臨床醫生將在接下來的10年內獲得可對每例癌癥患者迅速進行全景式分析的工具，其中將包括針對患者基因組構成和癌細胞完整分子特征的檢查手段。這篇報告還呼吁，在研發癌癥治療的同時應研發并驗證生物標志物和診斷試劑盒，而不是像目前這樣將針對治療與診斷的研究割裂開來。同樣被列入日程的還有建立起生物標本的行業標準。

 

 

　　Meropol博士強調，為了鼓勵藥企與研究者共同創造新的靶向治療，包括聯合使用涉及不同贊助商和研究所的治療手段，建立相應的激勵機制也是不可或缺的。“為了治療兼具多種缺陷的癌癥患者，這種聯合治療的必要性正日益加強。”

 

　　在被報告者問及“如何才能激勵多個藥企共同檢驗聯合治療而不是各自把拳頭產品推向市場？”時，美國國立癌癥政策論壇藥物研究所主席John Mendelsohn博士答復稱，經濟杠桿將會解決這一問題：各個藥企已經認識到，單個靶向藥物的應答率并不理想，僅為5%～10%，而假如聯用針對不同分子通路的多種靶向藥物，療效可能會大大增強。

 

　　ASCO承諾將與美國國立癌癥研究所和美國藥物研究所合作，建立一個包括藥企、學術機構和其他政府部門的工作組，以找到促進合作研發預防和治療新策略的方法。

 

　　Mendelsohn博士指出，針對小規模癌癥亞組患者的治療策略也能給藥企帶來利潤。例如，雖然每年新發的費城染色體陽性CML患者僅有約4,000例，但酪氨酸激酶抑制劑伊馬替尼（格列衛）仍在給研發該藥的公司帶來豐厚回報。“該藥雖然昂貴卻有效，可以大幅提高5年生存率。如果確實是能改變預后的好藥，公眾是愿意買單的。”而且有些靶向藥物對多種癌癥均有效，從而可能給藥企帶來更多利益，伊馬替尼和最近獲準的間變性淋巴瘤激酶（ALK）抑制劑crizotinib（Xalkori）都是如此。

 

 

　　在對接下來10年的展望中，ASCO還表示，醫療信息技術的發展將會使患者個人信息得到迅速更新，使患者不必在每次面對新的醫生時都得復述一遍病史。這些數據將會與全國性治療指南聯結，從而促進臨床醫生向患者提供權威專家認為最合理的治療策略。

 

　　與此同時，通過將患者數據與臨床試驗數據庫相聯結，將使臨床醫生得以利用相關臨床試驗的最新數據進行臨床決策，同時也使臨床試驗得以利用該患者的數據開展分析