3年前，歌手Kristie Salerno Kent在一次演出結束后，前往機場準備回家，在安檢口排隊時突然感到腿腳麻木。這位38歲的音樂家患有多發性硬化癥（MS），她說：“從腰部往下，我覺得自己好像是在試圖穿越一碗燕麥粥。”在不安和尷尬的狀態下，當時她坐在輪椅上被帶到登機口。

    3個月后，她又經歷了一次病情發作。當時，她在接受電視直播采訪，卻突然失去了說話的能力。她說：“我的嘴巴好像被塞入了大理石。我一直試圖對記者說‘對不起’，但根本就不能發出任何聲音。”

    很顯然，Salerno Kent正在使用的預防病情發作的藥物失去了治療效果，為此，她的醫生建議她改用Tysabri，這是一只療效更強大的緩解病情的新藥，可以降低MS復發的嚴重性和發作頻率。Salerno Kent也開始服用Ampyra，該藥于去年年初獲批用于治療MS癥。自那時起，Salerno Kent的病情就一直沒有發作。

    治療現狀正在改觀

    在經歷了幾十年對MS所做的基礎研究工作后，過去5年來一批精良的新藥被快速推向市場，這些藥物正在改變MS的治療方式，并給患者帶來了新的希望。

    美國多發性硬化癥學會首席研究員Timothy Coetzee說：“對多發性硬化癥的治療，從20年前沒有相應的治療藥物到現在擁有了多種治療選擇。人們越來越認識到MS正在成為一種可控的疾病。”

    如果患上MS，那么患者的免疫系統會損害大腦和脊髓部位的神經元，攻擊隔離這些神經的髓鞘。大約85%的患者最初所患的是復發-緩解型MS，其特點是急性發作或疾病會導致大腦部位形成病灶，并影響患者行走、觀看和控制膀胱的能力，以及帶來其他神經損傷。

    這些疾病的發作時間較短，患者通常會得到恢復。但是，一半以上的患者最終會發展成為進展型MS，導致有些功能永久喪失。一旦出現這種情況，很多治療將是無效的。但是，新開發的藥物也許能減緩（甚至可能防止）疾病的發展，而這種發展進程曾經被認為對許多患者來說是不可避免的。

    Coetzee說：“我們目前所擁有的藥物正在改變MS治療領域的本來面貌。”現在，醫生可以從8種緩解疾病的藥物中進行選擇。其中一些藥物還可以防止腦神經元死亡。

    在MS的具體癥狀方面也取得了進展。過去2年來，已經有3只藥物獲準專門用于治療MS：其中，Ampyra能改善患者的行走能力；Nuedexta用于治療患者無法控制的大笑或哭泣；Botox用于治療患者的尿失禁和上肢痙攣。

    克利夫蘭診所Mellen多發性硬化癥治療和研究中心主任Richard Rudick說：“我們正在力爭讓患者處于健康狀態，也就是說讓一些MS患者通過使用一種藥物，避免患上MS。”

    第一代MS治療藥物主要包括經由注射或輸液的免疫抑制干擾素，這些藥物的使用目前仍很廣泛，它們將疾病的復發率降低了大約1/3。新一代藥物更加精良，它們攻擊的是與MS有關的特定分子，而不是簡單地壓制免疫系統，減少大腦部位的炎癥。

而早在2010年，第一只口服MS藥物Gilenya獲批上市，研究數據顯示，該藥可以將疾病的復發率降低55%。

    而功效最強大的藥物Tysabri可以將疾病的復發率降低大約70%，但是，它也會帶來一種小風險事件：由一種常見病毒引起的致命性腦部感染。患者也許要篩查這種病毒抗體，對那些不具有抗體跡象的患者來說，遭受感染的風險被認為是相當低的，他們將使用該藥進行治療。

    警惕藥物風險

    專家表示，目前至少有其他4種具有不同治療機理的藥物處于Ⅲ期臨床試驗階段，它們可能會在未來1年內獲批。其中一些藥物通過保護神經免遭損傷來發揮治療作用。

    克利夫蘭診所的Rudick說：“目前，制藥行業開發藥物的方向是抑制或停止神經退化性進程，我們認為，這種神經退化是導致患者行走困難的主要原因，使得患者離不開輪椅。”

    其中一只新的神經保護藥物名為BG-12，它在2011年10月于荷蘭阿姆斯特丹召開的國際MS年度會議上引起廣泛關注。研究人員報告說，在為期2年的時間里，使用該藥的患者疾病復發率降低了53%，永久性殘疾的降低率遠大于30%。與Gilenya等具有同樣功效的藥物相比，BG-12引起的副作用似乎更少。

    科羅拉多大學神經病學臨床研究主任Timothy L. Vollmer表示，這只藥物也許將完全取代干擾素。

    雖然許多醫生出于低風險考慮，開始時大多讓患者使用干擾素進行治療，但現在，越來越多的人認識到，對患者盡早采用新藥進行積極治療可以保護大腦神經元，并可能防止疾病發展。

    但是，MS的治療仍很困難，許多治療藥物會產生嚴重的副作用并帶來其他風險。患者的病情以不同的速度發展，疾病癥狀在各個患者之間也多有不同。

    紐約Montefiore醫學中心神經內科助理教授Jerome Graber表示，最大的困惑是存在很大的不確定性，“我還無法預測哪些患者的病情將會發展，以及治療某些患者的最好方法是什么。”

    盡管如此，一些患者開始有了更具希望的治療手段。比如，在SalernoKent開始使用Tysabri和Ampyra后，她的行走能力改善到足以可以遠足，她的說話問題得到了解決，當她在舞臺上唱歌時，變得更有信心。

    Salerno Kent說：“我們現在有了那么多的治療選擇。我認識到，我們再也不必因為患上MS而放棄生活質量。我們曾經擔心病情會隨著時間的推移而惡化，但現在我知道，這種情況不會再發生了。”