兒童用藥缺乏原因多種多樣，除兒童用藥自身特殊性導(dǎo)致的研發(fā)成本和生產(chǎn)成本高、工藝復(fù)雜、臨床研究開展困難之外，兒童用藥研發(fā)、生產(chǎn)、上市等方面缺乏國家系統(tǒng)性政策支持也是重要原因。   　　系統(tǒng)性政策缺乏   　　南開大學(xué)法學(xué)院副教授、中國人民大學(xué)法學(xué)院比較行政法研究所研究員宋華琳指出，目前我國兒童用藥法規(guī)和管理方面尚存一些不足。   　　首先，我國現(xiàn)行的藥品管理法律、法規(guī)，如《藥品管理法》、《藥品管理法實施辦法》、《中藥品種保護條例》、《藥品注冊管理辦法》中，均沒有專門針對具有特殊性的兒童用藥開立章節(jié)，進行特殊規(guī)定。我國兒童用藥研究相關(guān)的法律法規(guī)也有待完善。同時，針對兒童用藥的不良反應(yīng)監(jiān)測和上市后評價體系也并不完善。當前的兒童用藥實際上是按照成人用藥進行管理的，這忽視了一些兒童用藥與成人用藥不同的特性。   　　其次，我國現(xiàn)有的監(jiān)管體系沒有為兒童用藥的研發(fā)設(shè)立專門的分支機構(gòu)。對于兒童用藥的審評與監(jiān)管，目前我國還未形成比較明晰的策略與思路。一些針對兒童用藥監(jiān)管策略，尚未形成慣例或常規(guī)，更未形成成文的政策。缺少了政策引導(dǎo)，給從事兒童用藥研發(fā)的企業(yè)和機構(gòu)的決策帶來許多不確定性，不利于兒童用藥產(chǎn)業(yè)的健康發(fā)展。   　　除此之外，在藥品的定價、指標采購等方面，也沒有針對兒童用藥的特殊支持。   　　對此，某兒童用藥生產(chǎn)企業(yè)負責人也表達了自己的觀點。這位負責人指出，兒童用藥從研發(fā)到生產(chǎn)都與成人用藥不同。兒童與成人不同的生理特性導(dǎo)致兒童藥代動力學(xué)、藥效學(xué)特性與成人用藥不同。由于肝臟、腎臟、血腦屏障等發(fā)育不完善，水鹽代謝、酸堿平衡的改變對兒童的影響更大，藥物的分布和半衰期都與成人用藥在成人體內(nèi)的特性不同。因此，即使是對已經(jīng)上市的成人用藥進行用于兒童的研究，難度也與開發(fā)新藥不相上下。同時，兒童用藥更高的研發(fā)費用、更長的研發(fā)周期，以及上市后相對小的適用人群，都決定了其研發(fā)與生產(chǎn)成本高于成人用藥，但是目前我國現(xiàn)行的法律法規(guī)卻并未體現(xiàn)出這一點。“需要特意花費更多的精力與成本，卻得不到特殊的待遇，這給企業(yè)參與兒童用藥研發(fā)、生產(chǎn)的積極性帶來了不利影響。”   　　國外經(jīng)驗或可借鑒   　　宋華琳認為，兒童專用藥缺乏以及藥品說明書中缺少兒童用藥信息的問題雖是一個世界范圍的共性問題，但在兒童用藥相關(guān)政策建設(shè)方面，美國、歐盟都有許多值得我們借鑒的經(jīng)驗。   　　他介紹說，美國食品藥品管理局（FDA）頒布了一系列法規(guī)來對兒童用藥進行特殊管理，其政策體現(xiàn)出一種“蘿卜加大棒”的鼓勵與要求相結(jié)合的策略。早在1979年，F(xiàn)DA便頒布了《標簽要求》來規(guī)范藥品標簽和說明書，其中明確要求在藥品標簽和說明書中加入兒科使用信息，但效果不佳，申請在藥品標簽和說明書中加入兒科信息的企業(yè)并不多。于是，1994年FDA通過《兒科規(guī)則》開始推動企業(yè)參與相關(guān)工作。該規(guī)則規(guī)定，如果企業(yè)通過與成人劑量對比推算兒科使用劑量，就可以直接在說明書中標明兒童用藥適應(yīng)證和用藥信息，這一規(guī)定雖然有助于企業(yè)在兒科領(lǐng)域推廣藥品，但對企業(yè)的吸引力并不大。隨后的1997年，F(xiàn)DA出臺了著名的兒童用藥“胡蘿卜政策”，《食品和藥品現(xiàn)代化管理法》中出現(xiàn)了“兒科獨占條款”，規(guī)定如果企業(yè)增加兒科標簽（包括適應(yīng)證和劑量），可獲得6個月的市場獨占權(quán)，這意味著給相關(guān)研發(fā)和生產(chǎn)企業(yè)帶來限定時間的市場壟斷。1998年，一項被稱為“大棒政策”的《兒科最終規(guī)則》頒布，其中規(guī)定藥廠在開發(fā)新藥時需同時進行兒科研究雖然FDA的“大棒政策”在2002年被法院裁定為行為越權(quán)，但隨后美國國會通過的《兒童最佳藥品法案》強制新藥進行兒科研究的要求被保留了下來。這一要求（《新藥上市前兒科研究要求》）規(guī)定，對藥品和生物制品新有效成分、適應(yīng)證、劑型、給藥劑量或途徑等提出新藥申請或補充申請的，除非經(jīng)FDA同意準予豁免，必須提供兒科群體的安全性和有效性評價資料，甚至要具體到每一年齡段兒童的給藥劑量和途徑數(shù)據(jù)資料。   　　FDA成立了專門的兒童用藥評審委員會（PeRC）針對兒科用藥的臨床試驗和上市前審評進行單獨管理，還專門設(shè)立了“兒科優(yōu)先目錄”，將每年處方量較大的藥品列入目錄，并對目錄中藥品的兒科信息進行審查和補充。在安全性監(jiān)測方面，獲得兒科獨占權(quán)的藥品必須在標簽上公布免費電話收集不良事件信息，獲得獨占權(quán)1年后，藥品持有者必須向兒科治療辦公室（OPT）報告所有不良事件信息。