拜耳啟動(dòng)血友病治療新藥Ⅲ期試驗(yàn)2012年07月25日10:32醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報(bào)作者：伊瑤

     拜耳公司日前宣布開(kāi)始啟動(dòng)一項(xiàng)Ⅲ期干預(yù)性試驗(yàn)，該項(xiàng)研究旨在評(píng)價(jià)用于血友病A治療的試驗(yàn)用化合物BAY94-9027。設(shè)計(jì)PROTECTⅧ（通過(guò)直接聚乙二醇化的長(zhǎng)效rFⅧ來(lái)預(yù)防血友病A患者）旨在考察重組人凝血因子Ⅷ（rFⅧ）BAY94-9027是否能延長(zhǎng)預(yù)防出血的持續(xù)時(shí)間以及在預(yù)防性使用時(shí)是否能降低輸注頻率，同時(shí)是否還具有治療急性出血事件的能力。

    設(shè)計(jì)BAY94-9027旨在延長(zhǎng)rFⅧ的循環(huán)半衰期，并同時(shí)通過(guò)在其表面結(jié)合單個(gè)半胱氨酸（氨基酸）位點(diǎn)來(lái)完全保留生物活性，該半胱氨酸位點(diǎn)作為聚乙二醇（PEG）聚合物的附著位點(diǎn)發(fā)揮作用。

    “拜耳在血友病方面有20多年的研究和臨床經(jīng)驗(yàn)，并持續(xù)致力于以創(chuàng)新方式推進(jìn)患者護(hù)理發(fā)展，諸如BAY94-9027的開(kāi)發(fā)。”拜耳全球研發(fā)部部長(zhǎng)，醫(yī)學(xué)博士KemalMalik說(shuō)道，“長(zhǎng)效rFⅧ產(chǎn)品可能在血友病A患者的長(zhǎng)期結(jié)局和生活質(zhì)量改善方面產(chǎn)生顯著獲益。”

    PROTECTⅧ是一項(xiàng)多中心、多國(guó)、部分隨機(jī)化、開(kāi)放性試驗(yàn)，旨在評(píng)價(jià)重度血友病A成年患者和青少年患者預(yù)防性治療和按需治療時(shí)BAY94-9027以不同頻率給藥的安全性和有效性。該項(xiàng)研究將在全球范圍內(nèi)入選120~140名之前接受過(guò)治療的受試者。