由于引發心臟和腎臟疾病等風險，FDA稱，葛蘭素史克、默沙東和Ariad公司生產的某類抗癌藥物的風險大于治療益處   　　3月17日，美國FDA對外稱，雖然葛蘭素史克生產的Votrient可以防止肉瘤在軟組織內部擴散，但該藥不會延長患者的生命。而由默沙東和Ariad開發的Ridaforolimus也未能使患者延長存活期，或阻止疾病的發展。   　　首批罕見癌癥治療藥   　　如果Votrient和Ridaforolimus獲得批準，它們將成為首批用來治療這種罕見癌癥的靶向藥物，這種癌癥會侵入肌肉、肌腱等軟組織以及胃部和腸道外的脂肪。目前，針對肉瘤往往采用化療治療方法。   　　根據FDA提供的資料，被確診為軟組織肉瘤的患者如果病情已經擴散，他們的中位數生存期大約為一年。   　　FDA顧問委員將在近日召開會議，對這類藥物進行評審。FDA預計將分別在5月6日和6月5日對葛蘭素史克的Votrient和默沙東/Ariad公司的Ridaforolimus作出相應決定。   　　美國每年約有1萬例軟組織肉瘤得到確診。軟組織肉瘤大約有50種，它不同于由細胞引起的癌癥，大多數肉瘤發生在手臂和腿部，或內臟器官。   　　肉瘤也會在骨組織處發展。每年大約有2500例新的此類肉瘤得到確診。默沙東和Ariad公司開發的實驗性藥物Ridaforolimus也將用來治療骨肉瘤。   　　腫瘤學專家表示，20%～25%的患者可通過化療有效縮小腫瘤。一旦腫瘤擴散，只有極少數患者可被治愈。   　　在極少數情況下，肉瘤會在胃部和小腸處發展。目前，有兩個藥物被批準治療胃腸道肉瘤，它們是輝瑞的Sutent和諾華的格列衛。   　　是否延長生存期   　　FDA稱，雖然葛蘭素史克的Votrient可以增加無疾病發展的生存期，但它對患者總的生存期并不會產生明顯影響。而Ridaforolimus在增加無疾病發展的生存期方面，與安慰劑之間的差異很小。FDA要求顧問委員會對這兩個藥物進行評估。   　　葛蘭素史克的Votrient其化學名為pazopanib。該公司稱，Votrient能讓患者在疾病停止發展的過程中生存4.6個月（比安慰劑長3.1個月）。2009年，FDA批準Votrient治療晚期腎細胞癌。   　　市場對擴大Votrient的批準范圍感到“相當興奮”。這是一種口服藥物，它可以阻斷向癌細胞發送生長信號的蛋白質。   　　根據默沙東發表的聲明，患者使用Ridaforolimus之后，中位數無疾病發展的生存期達到17.7個星期（或者比安慰劑長3.1個星期）。最后階段的試驗對711名患者進行了研究，這些患者要么患上軟組織肉瘤（并且疾病已擴散到其他部位），要么患上骨肉瘤（此前對化療有積極反應）。   　　其中347名患者使用Ridaforolimus。   　　默沙東對研究數據做出了不同的解釋。公司計劃告訴FDA顧問委員會：在延長患者的無疾病發展的生存期方面，Ridaforolimus要比安慰劑長6個星期，具有臨床意義。   　　默沙東負責在腫瘤學領域開發Ridaforolimus，并在全球范圍內實施該藥的商業化，而Ariad公司在美國市場上擁有該藥的共同促銷權。（作者：Anna Edney）