中國虎網 2014/8/20 0:00:00 來源:
未知
最近，一項名為“冰桶挑戰”的接力活動，正通過社交網絡從北美風靡至國內。許多科技和演藝界名人都接受了挑戰，甚至連美國總統奧巴馬也受到眾多名人“點名”接力。這一行為藝術發起的初衷，旨在呼吁公眾關注一種罕見病——ALS（肌萎縮性脊髓側索硬化癥，俗稱“漸凍癥”），并為患者籌集善款。
與“冰桶挑戰”的風靡不同的是，ALS病作為一種罕見病，在社會上還屬于大眾認知的盲區，最為知名的患者當屬英國物理學家史蒂芬·霍金。世界衛生組織（WHO）將這類罕見病定義為，患病人數占總人口的0.065%～0.1%之間的疾病或病變。目前全球共約5000-6000種罕見病，共占到人類疾病的10%，常見的有白血病、地中海貧血、血友病、苯丙酮尿癥、白化病等。
世界各國針對罕見病的定義據實際情況有所區別，例如美國認定罕見病為每萬人中患者在7.5人以下的疾病，歐盟為每萬人中5人以下，日本、韓國均為每萬人中4人以下。但在中國，目前尚無罕見病的官方定義。
由于罕見病在人群中發病率低，公眾缺乏了解，很多患者經受著醫療、教育及社會保障等多方面的歧視。在醫療方面，因為患者少、市場小，
醫藥公司并不愿在藥物研發和治療方面投入，所以罕見病的醫療費用昂貴且大都在醫保范圍之外。
相對而言，美國很早便意識到這個問題，并在公共利益的驅使下，尋找立法途徑來鼓勵罕見病的藥物開發。1983年美國罕見
疾病組織（NORD）成立，直接推動《罕見病用藥法》（又名“孤兒藥法案”）通過。該法案對參與罕見病用藥研發的公司給與了多方面的支持：如特定的快速審批通道，政府支持
藥品臨床試驗費用的50%，以及給予研發公司7年的市場獨占期。《罕見病用藥法》確實大大激勵了各公司投身研發，至2012年，由美國食品和藥物管理局（FDA）批準上市的罕見病藥品數量已達452種。
目前，全球已有30多個國家先后從立法方面對罕見病用藥研發及治療方面給予了保障和支持。例如，日本對罕見病用藥研發公司給予10%的稅務減免；韓國對罕見病用藥報銷2/3的費用；歐盟則給予研發公司長達10年的市場獨占期。這些優惠政策也直接刺激了各國罕見病藥物研發市場，如今歐盟市場上罕見病用藥已達681種，日本國內已有182種。
但在中國，目前市場上銷售的130種罕見病用藥全部來自進口，僅有57種進入醫保范圍，可全額報銷的有10種。同時，關于罕見病藥物研發的專項法律也是一片空白，罕見病患者的服務機構也極少。對罕見病官方定義的缺失，被認為是目前罕見病相關政策制定的困難和瓶頸。
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