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生物醫藥技術離臨床還有多遠?

中國虎網 2015/11/19 0:00:00 來源: 未知

 

2000年6月26日,美國總統克林頓和英國首相布萊爾聯合宣布,科學家們已繪制完成有史以來人類第一張基因組草圖。其后10年間,人類遺傳學研究取得了長足進展。上百種常見疾病或人體特征(如頭發顏色)的易感基因被發現,極大地促進了我們對疾病病因和病理的理解。

與此同時,不少基因研究企業開始推出檢測常見疾病易感基因的服務。疾病名單包括了癌癥、糖尿病、帕金森病、老年癡呆等,涵蓋范圍頗廣。顧客只要將漱 口水寄到指定地址,很快就能知道自己是否攜帶所檢測疾病的致病基因。因為有了“基因”這個誘人的高科技大旗,加上程序簡單,收費適中(價格從數百到上千元 不等),于是乎商家生意興隆,客戶得其所需。看上去皆大歡喜。

那么他們是否真的是“雙贏”呢?如果我們發現一個健康個體攜帶某種疾病的易感基因,我們能為他/她做什么?遺憾的是,目前所謂的“基因治療”還只是美好的未來,而非現實。基因藥物尚處研發階段,應用遙遙無期。

“我攜帶一種帕金森疾病的易感基因”、“我患乳腺癌的風險極高”、“家族基因顯示,我是糖尿病高風險人群”……一些做過基因測序的人坦言,測完以后僅僅是“我知道”了,但并沒有獲得行之有效的基因干預措施。

“基因測序是疾病鑒定的金標準,而癌癥的發生和抑癌基因、致癌基因等多種因素相關。”中山大學中山醫學院遺傳學與分子診斷專業一位教師向記者解釋。

資金關

國內生物醫藥投資不到美國1/3

張必良坦言,銳博雖然突破了國內基因沉默技術的空白,但圍繞基因沉默技術研發的核酸藥物依然“缺席”。科研成果“上市”之路尤其是藥物研發并沒有那 么一帆風順。銳博生物常務副總裁楊瑾文坦言,每一次臨床前的試驗費用動輒數十上百萬元,臨床試驗費用更高達幾千萬元,而且還必須經過反復試驗。

在江蘇企業金斯瑞生物科技有限公司負責人看來,“財政的投入還遠遠不夠,國家在生物醫藥領域的投資只有5%,而美國是18%。”大家覺得現在“熱”,是因為以前實在太少了。

一個已知的數據是,中國現有藥品批準文號總數高達18.9萬個,其中化學藥品有12.2萬個,95%以上為仿制藥,在剩下不到5%之中,真正具有創 新意義的藥連1%都不到。2009年出版的世界衛生組織統計年鑒顯示,中國進入世衛組織采購目錄的藥品數量為6個,印度則是194個。

產業鏈

廣州生物醫藥產業鏈條不夠完善

在過去,中國政府的藥品審評政策,被視為橫亙在創新路上的重要關口。同一款新藥,因為審批速度,中國人至少比歐美慢5—7年。而現在,2015年藥品審評制度,已被業內視為最大的改革利好。

值得關注的是,雖然我國在基因測序技術開發等方面已經取得一定成果,不過目前測序產業市場競爭中缺乏行業標準。比如數據質控標準、儀器認證體系標準 等,尤其對于臨床來說,更需要嚴格的標準體系。參加此次論壇的一位專業人士表示,“缺乏統一的行業標準,行業出現了一些亂象。2014年2月,國家食藥總 局和衛計委一紙通知叫停了臨床基因測序。”

同時,在一些來自上海、蘇州的參會企業來看,廣州的生物醫藥產業還不夠“聚攏”,產業鏈還不夠完善。“感覺業態的發展還比較散,在某個特定領域很領先,但其他領域就乏善可陳。”

一家來自蘇州的企業也有同感。企業負責人告訴記者,在蘇州工業園,幾十家生物醫藥企業都在同一片區,我的左鄰右舍就是我的上下游,我的“對門”可以和我一同開展協同研發。“廣州地區的生物醫藥企業鏈條還不夠完善,可能出現研發到應用都未必能同在廣州完成。”

不過,培育生物醫藥企業的土壤正慢慢建立。在張必良看來,政府的全面支持,審評的提質提速,優秀研發人才的激勵機制、政府對新產品專利的保護等均是重要的配套因素,而現在,各地政府,正嘗試解決這方面的難題。

這像極了美國上世紀80年代。隨著海歸人才的不斷聚集、藥審制度和醫療改革推進、融資渠道的暢通,年輕一代的科學家開始投身于新藥研發產業,中國人對高質量新藥需求也在極速增加。所有人都在期待著,中國也能誕生像羅氏、輝瑞那樣的公司。

 

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