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治療兒童罕見病新藥上市

中國虎網 2016/12/9 0:00:00 來源: 未知

上海羅氏制藥近日宣布,旗下治療關節炎的生物制劑雅美羅又一新適應癥——“全身型幼年特發性關節炎”獲得國家食藥監總局優先審評。該藥被批準免除注冊臨床試驗,提前4年在中國上市,約1.5萬名中國患兒將從中獲益。

據北京兒童醫院教授李彩鳳介紹,全身型幼年特發性關節炎是一種自身免疫性疾病,是幼年特發性關節炎中最嚴重的一種亞型,一般在16歲前發病,發病高峰集中在5至7歲,嚴重影響兒童生長發育,致殘率和死亡率很高。目前我國約有1.5萬名患兒,男童發病率高于女童,發病率約為萬分之一,屬于罕見病,且目前在國內尚無有效治療藥物。李彩鳳說,該病發病原因尚不明確,遺傳、感染、自身免疫等都可能致病。臨床表現無特異性,容易與發熱性疾病混淆,往往容易誤診及漏診。由于缺乏國外已普遍使用的生物制劑,目前我國針對該病的治療是以非甾體類消炎藥、激素類藥物為主,但長期使用會給患兒造成諸多不良后果。

北京協和醫院教授宋紅梅表示,雅美羅是全球首個獲批治療全身型幼年特發性關節炎的生物制劑,自2008年以來,已在日本、美國和歐洲上市,大量臨床數據充分證實了雅美羅的效果和安全性。雅美羅在中國獲批后,醫學界將進一步規范對該病的診治,切實幫助患兒減輕病痛。

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