近日發(fā)表在JAMA上的一篇研究報(bào)道顯示，利用高血壓治療藥物telmisartan（替米沙坦）醫(yī)療保險(xiǎn)報(bào)銷數(shù)據(jù)作為真實(shí)世界證據(jù)進(jìn)行分析，是可以重復(fù)該藥物大型隨機(jī)對照臨床研究結(jié)果的。

這項(xiàng)由哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院研究人員進(jìn)行的研究主要目的是調(diào)查醫(yī)療保健數(shù)據(jù)庫是否可以被用來確認(rèn)臨床試驗(yàn)的研究結(jié)果，這些臨床試驗(yàn)用于支持已上市藥物其他適應(yīng)癥的獲批。

最近幾年，美國FDA已經(jīng)加大了對來自真實(shí)世界的數(shù)據(jù)使用的重視，其中真實(shí)世界數(shù)據(jù)可以來自電子病歷、醫(yī)療保險(xiǎn)報(bào)銷數(shù)據(jù)及患者注冊登記情況等。

從歷史情況看，F(xiàn)DA利用真實(shí)世界數(shù)據(jù)主要是集中于對已上市藥物安全性的確認(rèn)和評估。但是最近FDA領(lǐng)導(dǎo)者們已經(jīng)開始應(yīng)用真實(shí)世界證據(jù)用于支持已上市藥物適應(yīng)癥的擴(kuò)展，并且已經(jīng)在今年6月份基于收集的患者登記信息批準(zhǔn)了Edwards Lifesciences公司Sapien 3經(jīng)導(dǎo)管主動脈瓣的擴(kuò)大使用。

為了開展這項(xiàng)研究，作者們查看了6.4萬位匿名患者的醫(yī)療保險(xiǎn)賠付數(shù)據(jù)，這些數(shù)據(jù)均來自于替米沙坦補(bǔ)充適應(yīng)癥獲批之前接受了替米沙坦或雷米普利（另一款抗高血壓藥）處方的患者。

研究中涉及的關(guān)鍵性臨床研究稱為正在進(jìn)行中的替米沙坦單藥或與雷米普利聯(lián)合治療的全球性終點(diǎn)試驗(yàn)（縮寫為ONTARGET）。該項(xiàng)研究的主要目的是評估替米沙坦用于心血管事件的預(yù)防效果是否非劣效于雷米普利治療，同時(shí)還評估了替米沙坦聯(lián)合雷米普利的效果是否更優(yōu)于雷米普利單獨(dú)用藥。

該篇研究報(bào)道作者表示：“那些在FDA做出批準(zhǔn)替米沙坦補(bǔ)充適應(yīng)癥決定之前被處方替米沙坦和雷米普利治療的患者，研究顯示與接受隨機(jī)臨床研究的患者的試驗(yàn)結(jié)果（針對補(bǔ)充適應(yīng)癥的批準(zhǔn)）是相一致的。”

這篇報(bào)道所呈現(xiàn)的積極結(jié)論，提供了一種減少用于支持某些藥物補(bǔ)充適應(yīng)癥批準(zhǔn)所需的時(shí)間和金錢的方法。ONTARGET試驗(yàn)需要7年的時(shí)間才能完成，花費(fèi)高達(dá)數(shù)千萬美元，而作者們進(jìn)行的這項(xiàng)研究僅耗時(shí)12周，成本只是隨機(jī)試驗(yàn)的百分之一。

雖然作者能夠通過這次的真實(shí)世界研究證實(shí)ONTARGET試驗(yàn)的結(jié)果，但他們表示，這種方式對于大多數(shù)藥物的補(bǔ)充適應(yīng)癥擴(kuò)展批準(zhǔn)或許不可行。

在2005-2014年里，F(xiàn)DA共批準(zhǔn)了138個(gè)藥物的補(bǔ)充新適應(yīng)癥，其中有超過三分之二（78%）的藥物是基于主要研究結(jié)果做出的批準(zhǔn)決定，像是病理結(jié)果以及臨床評分變化等這些證據(jù)在現(xiàn)有的醫(yī)療數(shù)據(jù)庫中是無法識別的。

作者還表示：“事實(shí)上，我們的案例研究旨在對已上市藥品補(bǔ)充適應(yīng)癥的臨床試驗(yàn)進(jìn)行支持和確認(rèn)，利用現(xiàn)有的數(shù)據(jù)庫、嚴(yán)謹(jǐn)?shù)牧餍胁W(xué)理論和最新軟件平臺得出了相對有效的結(jié)果并得出這樣一個(gè)概念：制藥公司或許可以使用類似的數(shù)據(jù)庫分析作為進(jìn)行補(bǔ)充適應(yīng)癥申請時(shí)常規(guī)做法的一部分。”

作者同時(shí)指出，F(xiàn)DA可以通過適當(dāng)發(fā)布指南的方式促進(jìn)這項(xiàng)研究案例的普及。（新浪醫(yī)藥編譯/David）