14日，著名理論物理學家史蒂芬•霍金去世，享年76歲。霍金的另一重身份是世界上最廣為人知的肌萎縮性脊髓側索硬化癥（Amyotrophic lateral sclerosis，ALS）患者，與ALS抗爭 55 年。

肌萎縮側索硬化，是什么？

肌萎縮側索硬化（ALS），俗稱「漸凍人」，是一種神經系統疾病。

ALS非常罕見，10萬人中大約有4～6人有可能罹患這種疾病。支配肌肉運動的神經元因為人類尚不知道的原因慢慢變性，隨著這些運動神經元的慢慢死亡消失，肌肉慢慢失去運動的能力，一點點的萎縮，直到死亡。

絕大部分ALS患者都是成年以后發病，這樣一種獲得性疾病，意味著一個人慢慢失去運動能力和生活自理能力。

ALS病因至今不明，部分病例可能與遺傳及基因缺陷有關。雖然發病率很低，但ALS對病人的生活質量及生命構成很大威脅，目前的臨床用藥也沒有明顯效果。

這些年已上市的治療藥物

利魯唑（Riluzole）

利魯唑是賽諾菲推出的一種用來治療肌萎縮性脊髓側索硬化癥的藥物，1995年獲批。在部分病人體內它可以延遲病人依靠醫用呼吸機或進行氣管切開術的時間，因此可以延長約兩至三個月的病人生命。

目前該品種國內批準上市的企業有4家。

依達拉奉（edaravone）

2017年5月5日，美國FDA宣布批準了Radicava（edaravone）用于治療肌萎縮側索硬化（ALS），這也是繼利魯唑之后，FDA22 年來批準的首款ALS新療法。這種藥物必須靜脈輸注，每年花費約145524美元。

依達拉奉目前國內有23家企業已經上市，在研的企業有102家，國內已上市藥品的適應癥多為用于改善急性腦梗死所致的神經癥狀、日常生活活動能力和功能障礙，未見批準用于漸凍癥。

目前在研的治療藥物

丁苯酞（石藥集團研發）

2018年3月11日，石藥集團開發的藥物「丁苯酞」獲得FDA頒發就治療ALS的孤兒藥資格認定。該藥曾于2005年獲CFDA批準，用于治療輕、中度急性缺血性腦卒中。

馬賽替尼（AB科學研發）

馬賽替尼是種治療多發性骨髓瘤，胃腸道間質瘤和前列腺癌的血小板衍生生長因子α/β受體酪氨酸激酶抑制劑。

該藥在2015年獲得FDA治療ALS孤兒藥資格，2016年8月8日獲得EMA治療ALS孤兒藥資格。

根據正在進行的2/3期ALS臨床試驗的中期結果，馬賽替尼結合利魯唑治療，能夠產生超越利魯唑單獨治療的顯著益處。