法國(guó)制藥巨頭賽諾菲（Sanofi）與合作伙伴再生元（Regeneron）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)（CHMP）已發(fā)布積極審查意見(jiàn)，推薦有條件批準(zhǔn)PD-1腫瘤免疫療法Libtayo（cemiplimab），用于不適合根治性手術(shù)或根治性放療的轉(zhuǎn)移性或局部晚期皮膚鱗狀細(xì)胞癌（CSCC）成人患者的治療。現(xiàn)在，CHMP的意見(jiàn)將遞交至歐盟委員會(huì)（EC），后者將參考CHMP的意見(jiàn)并在未來(lái)2-3個(gè)月做出最終審查決定。

CSCC是一種常見(jiàn)的皮膚癌癥，在歐盟尚無(wú)批準(zhǔn)治療晚期CSS的藥物。如果獲得批準(zhǔn)，Libtayo將成為歐盟首個(gè)也為唯一一個(gè)被批準(zhǔn)用于晚期CSCC患者的治療藥物。在美國(guó)，Libtayo于2018年9月獲FDA批準(zhǔn)，成為美國(guó)市場(chǎng)中首個(gè)獲批治療晚期CSCC的藥物。

CHMP推薦批準(zhǔn)Libtayo，是基于開(kāi)放標(biāo)簽、多中心、非隨機(jī)II期研究EMPOWER-CSCC-1（Study 1540）以及來(lái)自I期研究（Study 1423）2個(gè)晚期CSCC擴(kuò)展隊(duì)列的匯總分析數(shù)據(jù)。此次分析共納入了75例轉(zhuǎn)移性CSCC患者和33例局部晚期CSCC患者。數(shù)據(jù)顯示，Libtayo治療確認(rèn)的客觀緩解率為47%（95%CI:38-57），其中完全緩解率為4%，所有完全緩解均發(fā)生在轉(zhuǎn)移性CSCC患者中。在最后一次評(píng)估時(shí)，有些患者持續(xù)緩解時(shí)間超過(guò)15個(gè)月，有61%的患者緩解持續(xù)至少6個(gè)月。安全性方面，最常見(jiàn)的不良反應(yīng)包括：疲勞、皮疹和腹瀉。

作為有條件批準(zhǔn)的一部分，賽諾菲和再生元需要提供來(lái)自EMPOWER-CSCC-1研究的額外數(shù)據(jù)，包括一個(gè)新加入的試驗(yàn)組的結(jié)果，以進(jìn)一步確認(rèn)Libtayo的利益風(fēng)險(xiǎn)狀況。

CSCC是全球最常見(jiàn)的皮膚癌之一。在歐洲，CSCC的發(fā)病率是黑色素瘤的2倍。據(jù)估計(jì)，在一些國(guó)家，其發(fā)病率大幅上升。在早期階段時(shí)，CSCC可通過(guò)根治性手術(shù)或放療治愈，具有良好的預(yù)后。然而，當(dāng)CSCC侵入深層皮膚或鄰近組織（局部晚期CSCC）或擴(kuò)散到身體其他遠(yuǎn)端部位（轉(zhuǎn)移性CSCC），臨床治療選擇非常有限。Libtayo將為這類患者提供一種重要的治療方案，有望解決該類患者中存在的顯著未滿足醫(yī)療需求。

Libtayo屬于PD-(L)1腫瘤免疫療法，采用再生元專利化的Velocimmune技術(shù)平臺(tái)創(chuàng)造并優(yōu)化，目前正在再生元與賽諾菲的全球合作協(xié)議框架下進(jìn)行聯(lián)合開(kāi)發(fā)，用于多種類型癌癥的治療。

PD-(L)1免疫療法是當(dāng)前備受矚目的一類腫瘤免疫療法，旨在利用人體自身的免疫系統(tǒng)抵御癌癥，通過(guò)阻斷PD-1/PD-L1信號(hào)通路使癌細(xì)胞死亡，具有治療多種類型腫瘤的潛力。目前，在全球范圍內(nèi)，已有8款PD-(L)1腫瘤免疫療法獲批，分別為：默沙東Keytruda（靶點(diǎn)PD-1）、百時(shí)美施貴寶Opdivo（靶點(diǎn)PD-1）、羅氏Tecentriq（靶點(diǎn)PD-L1）、阿斯利康Imfinzi（靶點(diǎn)PD-L1）、輝瑞/默克Bavencio（靶點(diǎn)PD-L1）、賽諾菲/再生元Libtayo（靶點(diǎn)PD-1）、君實(shí)生物拓益®（toripalimab，特瑞普利單抗，靶點(diǎn)PD-1）、信達(dá)生物/禮來(lái)達(dá)伯舒®（Tyvyt，信迪利單抗，靶點(diǎn)PD-1）。這8款藥物中，有4款（Keytruda、Opdivo、拓益®、達(dá)伯舒®）已經(jīng)在中國(guó)上市。

根據(jù)醫(yī)藥市場(chǎng)調(diào)研機(jī)構(gòu)EvaluatePharma今年初發(fā)布的一份報(bào)告，PD-(L)1腫瘤免疫治療市場(chǎng)規(guī)模正在迅速擴(kuò)容，2018年全球市場(chǎng)規(guī)模已經(jīng)超過(guò)了150億美元，預(yù)計(jì)在2024年將超過(guò)350億美元。作為后來(lái)者的GSK，能否在已經(jīng)非常擁擠的PD-(L)1市場(chǎng)開(kāi)辟出自己的天地，讓我們拭目以待！