1.Alector完成1.33億美元E輪融資，專注開發(fā)神經(jīng)疾病藥物

2018年7月25日，Alector宣布完成了1.33億美元的E輪融資，以推進其臨床項目的開展，以及擴展公司的藥物發(fā)現(xiàn)平臺。目前該公司進展最快的三個項目針對阿茲海默病（AD）和額顳癡呆（frontotemporal dementia，F(xiàn)TD），這兩種均為神經(jīng)退行性疾病。該輪融資投資方包括艾伯維風險投資、禮來亞洲風險基金、谷歌風險投資、安進風險投資等很多家知名投資方。

Alector位于美國加利福尼亞州，專注于開發(fā)神經(jīng)免疫藥物，通過利用大腦免疫系統(tǒng)來抵抗多種病癥。基于最新研究，尤其是關于阿茲海默病的遺傳風險，Alector公司已經(jīng)確定了一些候選藥物組合，進展最快的3種神經(jīng)退行性疾病候選藥物：AL001：正在開發(fā)用于治療額顳癡呆（FTD），已知AL001靶蛋白的突變是引發(fā)FTD的原因；AL002：靶向在骨髓細胞2（TREM2）上表達的觸發(fā)受體，已知該受體有助于阿茲海默病和其他神經(jīng)退行性疾病的發(fā)展和連續(xù)進展；AL003：靶向SIGLEC-3，這是一種在骨髓譜系細胞上表達的跨膜受體，是一種被廣泛認知的阿茲海默病的風險因素。

2.Gossamer Bio完成2.3億美元B輪融資，專注腫瘤免疫療法

7月25日消息，Gossamer Bio宣布完成2.3億美元B輪融資，以推進該公司的多個早期和晚期候選藥物的臨床試驗和商業(yè)發(fā)展機會。此輪融資由Hillhouse Capital領投。

Gossamer Bio是一家總部位于美國圣地亞哥的生物醫(yī)藥公司，致力于在自身免疫、過敏/炎癥和免疫腫瘤疾病領域發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化免疫療法。目前該公司擁有四款核心項目，處于臨床和臨床前的不同階段。其中GB001的一個適應癥研究已經(jīng)處在臨床2期，GB004是一種first-in-class的HIF-1α穩(wěn)定劑，用于治療炎癥性腸病的研究處于臨床1期。

3.Nohla Therapeutics完成5600萬美元B輪融資，開發(fā)新型細胞療法

7月23日消息，專注于開發(fā)新型細胞療法的生物技術公司Nohla Therapeutics獲得1100萬美元的資金，將B輪融資總數(shù)提高到5600萬美元。

Nohla Therapeutics公司的產(chǎn)品開發(fā)平臺是基于Fred Hutchinson Cancer Research Center的研究人員對Notch信號通路在促進臍帶血干細胞和祖細胞增殖方面的超過20年的研究成果。這一技術平臺通過使用Notch受體的配體Delta1，能夠在體外促進CD34+ 臍帶血干細胞和祖細胞的增殖。Nohla公司的主打產(chǎn)品dilanubicel是一種通用、現(xiàn)成、在體外增殖的造血干細胞產(chǎn)品。今年1月，該產(chǎn)品獲得歐盟授予的孤兒藥資格。不久前又獲得了美國FDA授予的孤兒藥資格，用于減少與造血干細胞移植相關的發(fā)病和死亡。目前該產(chǎn)品正在兩項2期臨床試驗中接受檢驗。

4.Neuraly完成3600萬美元A輪融資，開發(fā)帕金森病和阿茲海默病的治療藥物

7月19日消息，Neuraly宣布完成了3600萬美元的A輪融資，用于開發(fā)神經(jīng)退行性疾病如帕金森病和阿茲海默病的治療藥物。領投方為D＆D Pharmatech。

Neuraly成立于2016年，其核心技術來源于美國約翰·霍普金斯大學醫(yī)學院（Johns Hopkins School of Medicine）細胞工程研究所Ted Murray Dawson教授的研究成果，且已獲得該研究成果的獨家專利許可。該公司的研發(fā)產(chǎn)品管線以NLY01為核心。NLY01是一種強效的腦滲透性長效胰高血糖素樣肽-1受體（GLP-1R）激動劑，有望成為阿茲海默病和帕金森病等神經(jīng)系統(tǒng)疾病的神經(jīng)保護劑，預計將于2018年開始進行1期臨床試驗。除了NLY01外，該公司還有另外兩個針對神經(jīng)退行性疾病互補機制的早期候選藥物。

5.HotSpotTherapeutics完成4500萬美元A輪融資，開發(fā)變構藥物

7月18 日消息，HotSpot Therapeutics宣布完成4500萬美元的A輪融資。本輪融資由聯(lián)合創(chuàng)世投資者Atlas Venture 和 Sofinnova Partners 共同領投。HotSpot公司成立于2017年，其獨特的地方在于，HotSpot公司開發(fā)了專有的SpotFinder™技術平臺，能夠系統(tǒng)性地發(fā)現(xiàn)和靶向調(diào)節(jié)蛋白功能的變構（allosteric）位點，并且通過靶向這些位點開發(fā)出first-in-class創(chuàng)新藥物。

目前公司已經(jīng)在超過100種蛋白中發(fā)現(xiàn)了調(diào)控熱點，涵蓋許多藥學途徑。公司第一批藥物研發(fā)管線包括靶向PKC-theta和S6蛋白激酶的創(chuàng)新化合物。PKC-theta在多種自身免疫疾病中有重要的作用。S6蛋白激酶是調(diào)節(jié)肝臟胰島素敏感性和線粒體功能的代謝酶，它是非酒精性脂肪性肝炎、代謝類疾病和線粒體疾病的重要靶點。與傳統(tǒng)分子相比，該變構小分子抑制劑具有出色的選擇性，有效的體內(nèi)藥理學和良好的藥物特性。這種利用自然調(diào)控熱點（regulatory hotspots）進行變構藥物發(fā)現(xiàn)的全新方式，為人類應對復雜的藥物發(fā)現(xiàn)挑戰(zhàn)帶來了新的思路。

6.PliantTherapeutics完成6200萬美元B輪融資，解決纖維化疾病

7月17日消息，Pliant Therapeutics公司完成數(shù)額為6200萬美元的B輪融資，由Cowen Healthcare Investments 領投。本輪獲得的資金將用于支持該公司啟動治療特發(fā)性肺纖維化 (idiopathic pulmonary fibrosis, IPF) 和原發(fā)性硬化性膽管炎 (primary sclerosing cholangitis, PSC) 的概念驗證性臨床試驗，以及推動其它靶向纖維化疾病的藥物研發(fā)項目。

Pliant公司的藥物研發(fā)策略是靶向兩個導致纖維化的關鍵機制：TGF-β激活和上皮 - 間質(zhì)轉(zhuǎn)化 (epithelial-to-mesenchymal transition, EMT)。TGF-β是調(diào)節(jié)病理纖維化的關鍵因子，而EMT是導致正常上皮細胞異常轉(zhuǎn)化為被激活的成纖維細胞的主要原因。該公司的主打候選藥物是一個能夠同時選擇性抑制αvβ1和αvβ6整合素的小分子抑制劑。這款療法將被首先用于治療IPF和PSC患者。Pliant公司計劃在2019年獲得該藥物在患者身上的概念驗證結果。

7.CompassTherapeutics完成1.32億美元A輪融資，開發(fā)下一代免疫療法

2018年7月12日消息，Compass Therapeutics宣布完成了1.32億美元A輪融資，將用以推動其下一代抗體新藥進入臨床。該融資由知名投資機構OrbiMed Advisors領投。Compass位于美國馬薩諸塞州，該公司開創(chuàng)了一種新方法，可鑒定與人類免疫突觸中的所有靶標相結合的抗體候選藥物，研究重點是T細胞、NK細胞和巨噬細胞。

該公司獨特的抗體發(fā)現(xiàn)和雙特異性工程平臺——StitchMabs™是一種新型高通量雙特異性篩選平臺，能夠快速識別與每個靶標上一系列表位相結合的候選藥物，快速鑒定協(xié)同雙特異性活性，已經(jīng)為癌癥、炎癥和自身免疫性疾病的30多個靶標產(chǎn)生了治療候選藥物。目前Compass擁有超過15款針對免疫系統(tǒng)多種重要途徑的在研候選產(chǎn)品，正在進行臨床前開發(fā)，并已提交了50多項專利申請。CTX-471是該公司最為領先的免疫腫瘤候選藥物，目前正在進行用于IND申請的后期研究，預計將于2019年上半年進入臨床。

8.Dynacure完成約5500萬美元融資，開發(fā)RNA療法

7月9日消息，Dynacure完成4700萬歐元（約5500萬美元）融資，以推動其主要研發(fā)項目進入臨床階段。此次融資由Andera Partners領投。

Dynacure公司成立于2016年，其主要研發(fā)項目Dyn101是一種反義寡核苷酸療法，用于治療罕見但可能致命的肌肉疾病——中央核肌病（CNM）。目前，Dynacure正在與研發(fā)RNA靶向藥物的公司Ionis公司合作開發(fā)Dyn101。該藥物是一種靶向dynamin2的mRNA的反義寡核苷酸療法，該技術是一種有潛力的新型療法，可用于治療由功能獲得機制（gain-of-function mechanism ）引起的神經(jīng)肌肉疾病。

9.Emulate完成3600萬美元C輪融資，開發(fā)器官芯片疾病模型

7月5日消息，Emulate公司獲得了3600萬美元的C輪融資，以擴展其人體仿真系統(tǒng)（Human Emulation System）的產(chǎn)品組合，功能拓展以及商業(yè)化，助力其仿真人體器官芯片（Organs-on-Chips）技術在新藥發(fā)現(xiàn)和開發(fā)過程中的綜合應用。該輪融資由風險投資公司Founders Fund領投。

Emulate位于美國波士頓，其創(chuàng)始團隊率先推出了Organs-on-Chips技術，并擁有哈佛大學在全球范圍內(nèi)的獨家授權，可為該技術及相關系統(tǒng)提供強大而廣泛的知識產(chǎn)權組合。Emulate通過與行業(yè)合作伙伴的合作和內(nèi)部研發(fā)項目，正在持續(xù)開發(fā)多種器官芯片和疾病模型。該公司開發(fā)的器官芯片技術，作為臨床前藥物安全性和有效性測試的創(chuàng)新工具，有望變革新藥的研發(fā)方式。

10.Kaleido完成1.01億美元C輪融資，專注微生物療法

7月2日，美國醫(yī)療公司Kaleido宣布完成了C輪融資，籌得1.01億美元資金，以推進產(chǎn)品管線到臨床階段，并在多個治療領域開展研究。

Kaleido由美國麻省劍橋市的Flagship Pioneering在2015年成立。它致力于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)新型化學品來驅(qū)動微生物組器官（microbiome organ）的功能，治療疾病并改善人類健康。該公司正在推進一系列的微生物代謝療法（MMTs），療法涵蓋多個治療領域，包括罕見遺傳疾病、代謝疾病、腫瘤學和其他疾病。目前，Kaleido已經(jīng)有四個項目進入早期臨床試驗階段。該公司的產(chǎn)品管線包括兩項針對高氨血癥的2期臨床試驗，這是一種以血液中氨過量為特征的代謝疾病。