發(fā)展現(xiàn)狀 “十五”期間，一批具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的重大創(chuàng)新藥物，如治療心腦血管疾病的丁苯酞、丹參多酚酸鹽、心肌肽素、新型重組人血管內(nèi)皮抑制素和治療艾滋病的唐草片等研制成功。其中化學(xué)藥23個(gè)，目前有109個(gè)品種已進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，同時(shí)還有206個(gè)創(chuàng)新性強(qiáng)、前景較好的品種處于臨床前研究階段。近十年來(lái)，我國(guó)的藥物化學(xué)和藥物研究推動(dòng)了國(guó)內(nèi)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)由仿制為主向創(chuàng)新為主的方向戰(zhàn)略轉(zhuǎn)移，獲得了較好的社會(huì)效益，一批自主創(chuàng)新新藥已經(jīng)上市，企業(yè)的市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)力顯著增強(qiáng)。我國(guó)研制的心血管治療藥物丁苯酞注射液、注射用紅花黃色素凍干粉針/滴注液、鹽酸關(guān)附甲素等創(chuàng)新藥物，上市后已經(jīng)取得了很好的效益。 據(jù)了解，近年國(guó)家支持建立了新藥篩選、臨床前安全性評(píng)價(jià)（GLP）、臨床試驗(yàn)研究（GCP）、藥物代謝動(dòng)力學(xué)等9類技術(shù)平臺(tái)，部分平臺(tái)研究工作已經(jīng)與國(guó)際接軌。建立了一批細(xì)胞水平、分子水平乃至基因水平的篩選模型，使新藥篩選逐步從經(jīng)驗(yàn)式、機(jī)遇式的普篩向以新理論為指導(dǎo)的定向設(shè)計(jì)過(guò)渡。一些單位已經(jīng)開(kāi)始以體內(nèi)的活性成分為模板設(shè)計(jì)新藥，尤其在選擇中藥的活性成分進(jìn)行結(jié)構(gòu)修飾，獲得具有特色的新結(jié)構(gòu)化合物方面有不少成功的例子。 與國(guó)外研究進(jìn)展的比較 當(dāng)前世界創(chuàng)新藥物研究的基本現(xiàn)狀是發(fā)現(xiàn)新的藥物單體化合物的速度在減緩，研究開(kāi)發(fā)費(fèi)用越來(lái)越高，而且近年來(lái)世界上新化學(xué)實(shí)體（NCE）上市的數(shù)目繼續(xù)減少，在近年上市的新品種中，抗感染藥物、心血管藥物、中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物和抗癌藥物占主導(dǎo)地位。國(guó)際上創(chuàng)新藥物的研究呈現(xiàn)出兩個(gè)顯著特點(diǎn)：一是生命科學(xué)前沿技術(shù)，如功能基因組、蛋白質(zhì)組和生物信息學(xué)等與藥物研究緊密結(jié)合，以發(fā)現(xiàn)和驗(yàn)證新型藥物靶點(diǎn)；二是一些新興學(xué)科越來(lái)越多地參與到新藥的發(fā)現(xiàn)和前期研究中?；瘜W(xué)、物理學(xué)、理論和結(jié)構(gòu)生物學(xué)、計(jì)算機(jī)和信息科學(xué)等與藥物研究的交叉、滲透日益加強(qiáng)，使新藥研究發(fā)生了巨大的變化，出現(xiàn)了一些新的研究領(lǐng)域和具有重要應(yīng)用價(jià)值的新技術(shù)。 我國(guó)藥物化學(xué)的發(fā)展與國(guó)外的差距仍然比較大，主要表現(xiàn)在4個(gè)方面： 1.新藥研究開(kāi)發(fā)創(chuàng)新能力差。 2.研究與開(kāi)發(fā)在組織上脫節(jié)，在研新藥成熟程度差、進(jìn)展速度慢。 3.重復(fù)研制的現(xiàn)象有增無(wú)減。 4.藥物給藥系統(tǒng)的研究項(xiàng)目極少，未受到足夠重視。 總結(jié)原因可以發(fā)現(xiàn)，制約我國(guó)新藥研究開(kāi)發(fā)的主要因素是：藥物篩選工作滯后；新藥研究與產(chǎn)業(yè)化條件差；新藥研制的經(jīng)費(fèi)投入嚴(yán)重不足，經(jīng)費(fèi)管理體制不盡合理