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龐貝氏疾病新藥進入Ⅱ期臨床

中國虎網 2011/12/16 0:00:00 來源: 未知

Amicus Therapeutics公司首次將AT2220(去氧野艽霉素鹽酸鹽)和酶代替治療(ERT)注射液用于龐貝氏疾病患者。

    一項多中心Ⅱ期臨床研究將AT2220和ERT聯合治療與ERT單一治療作對比,目的是為了驗證AT2220的安全性和藥代動力學。所有組都接受常規劑量的ERT注射。在下一次ERT注射之前一小時,患者先服用單一口服劑量的AT2220。每次注射都要檢測血漿酶活性和蛋白質水平。

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