2011年FDA批準了30個新藥，創(chuàng)了自2004年批準36個新藥以來的7年新高。其中不乏標志性創(chuàng)新藥。如Yervory是第一個延長皮膚癌患者生命的藥物；Benlysta是50年來第一個治療紅斑狼瘡的藥物。第5次修訂的《處方藥使用者費用法》（PDUFA）今年1月遞交給美國國會審批。新法案延長PDUFA的付費日期兩個月，審評期限將增加至8個月，而常規(guī)審評則增加到1年。制藥企業(yè)希望以此增加第一輪的批準通過率。此外，F(xiàn)DA制定的TEART新流程（Transforming the Regulatory Environment to Accelerate Access to Treatments）目前只適用于艾滋病和癌癥治療藥物，未來可能會用于所有適應癥，即允許FDA接受他國審批數(shù)據(jù)，在基于他國批準的基礎之上批準一個新藥在美國上市。

    在學術界尋找創(chuàng)新

    大藥廠自2010年開始削減研發(fā)費用，這種情況在2011年仍在繼續(xù)，被裁減的不僅有銷售人員還有科學家。創(chuàng)新的動力何在？答案可能是學術界。

    其中最典型的是美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）創(chuàng)建的國家先進轉化科學中心（NCATS）。該中心的主要任務是催化能加快研發(fā)進程、檢測、診斷治療疾病的新方法和新成果盡快產業(yè)化。NCATS的建立并非一番風順。2003年，NIH提出轉化醫(yī)學的概念，直到2010年，NIH才將現(xiàn)有國家研究資源中心的主體業(yè)務與NIH整合起來。產業(yè)界也在進一步和學術界密切合作，如阿斯利康同法國國立研究中心建立合作，輝瑞和多家在紐約和士頓的研究中心合作。大藥廠通過與創(chuàng)新性企業(yè)合作保持產品線活力，減少研發(fā)費用，降低研發(fā)風險。如禮來和勃林格殷格翰去年1月份簽署合作協(xié)議，共同開發(fā)一系列降糖藥。

    相信生物科技

    生物技術公司仍是被廣泛認同的創(chuàng)新源泉。賽諾菲去年以200億美元收購了專注于罕見病領域的生物科技公司健贊。人類基因科學公司終于上市了第一個治療紅斑狼瘡的新藥Benlysta。Vertex公司的丙肝藥物Incivek獲得FDA的快速審批。Genetics公司研發(fā)的抗體結合物bretuximabvedotin獲批用于治療兩種血癌。

    然而這些生物技術公司所取得新藥上市的突破性成績很快被令人失望的后市表現(xiàn)所抵消。Benlysta雖然獲批，但銷售表現(xiàn)并不盡如人意。另外，資金鏈是大多數(shù)生物技術公司共同面臨的問題。許多中小公司被迫終止若干在研項目，如Geron公司放棄首項人體干細胞療法試驗項目，有的公司提前轉讓早期研發(fā)項目。大公司對現(xiàn)金流控制更加謹慎，默沙東關閉了位于加州的干擾RNA研發(fā)機構。安進宣布將其研發(fā)人員減少5%,以節(jié)省90億美元的開支，以便有更多現(xiàn)金用來進行分紅和回購股票。

    這些問題不能僅僅歸咎于生物技術公司。由于政策和FDA審批遲滯等諸多原因，風投公司紛紛減少對生物技術公司的投資。

    成功的臨床試驗

    幾個較好的臨床試驗結果為后續(xù)的申報鋪平了道路，續(xù)諾華第一個口服緩釋制劑fingolimod用于治療多發(fā)性硬化癥獲批后，Biogen公司的BG-12也在治療多發(fā)性硬化癥上表現(xiàn)出良好的結果。
健贊的靶向CD52單克隆抗體alemtuzumab在2項臨床試驗中表現(xiàn)出良好的結果，預計今年上半年會申報FDA。
    今年最吸引人眼球的是丙肝藥物的研發(fā)。默沙東和Vertex公司的丙肝藥物相續(xù)獲批。丙肝藥物研發(fā)的接力棒傳到了無干擾素治療方案上。Pharmasset公司的PSI-7977在和ribavirin聯(lián)合對抗丙肝病毒藥物的治療中產生了很好的預期結果。另外，百時美施貴寶的daclatasvir和蛋白酶抑制劑asunaprevir，羅氏的多肽酶抑制劑RO5024048聯(lián)合蛋白酶抑制劑danoprevir，以及勃林格翰的兩種蛋白酶抑制劑的連用療法BI207127和BI201335都取得了預期研究結果。如果這些藥物獲準上市，對干擾素銷售將帶來沖擊。

    投融資特點

    醫(yī)藥行業(yè)投資體現(xiàn)出幾個特點：更注重產學研結合、生物技術公司及新興市場。2011年跨國藥企的投資逐步向新興市場如中國轉移，紛紛和國內企業(yè)建立了合作伙伴關系。如輝瑞和海正，默沙東和先聲藥業(yè)，阿斯利康與和記黃埔，其投資不單單以研發(fā)為驅動，而更注重于市場整合，加快滲透新興市場，搶灘戰(zhàn)略高地。并購更注重生物技術領域和后期臨床試驗。因資金問題，不可能像前幾年動輒幾百億美元的并購。投入的資金相比并購不多，資金運作更加靈活。

    在資本市場,2011年生物醫(yī)藥行業(yè)募集了233億美元,超過2010年的193億美元，但仍不如2007年的248億美元,其中大部分資金189億美元是上市公司所募集的。2011年通過公開市場募集的資金大約有102億美元,比2010年的68億美元明顯增加。其中吉列德科技公司募集到37億美元，支持其花費110億美元收購Pharmasset的交易。10家生物技術公司通過IPO募集了6.8億美元。私募融資仍然較活躍，主要通過債務性融資，多半是上市公司的融資。2011年大約有87億美元，略高于2010年的80億美元。也有公司通過出售銷售提成權利,獲得投資基金或藥廠的融資。其中Lexcon、Dendreon和NPS藥業(yè)分別獲得1.6億、1.25億和1.45億美元的融資。

    風險投資在2011年投資中小生物技術的資金總量為45億美元，與2010年持平。2012年會有同樣的投資力度和更多資金。2011年曾有很大呼聲，風險投資要減少或撤離生物科技領域。有的基金干脆放棄或退出融資和投資該行業(yè)項目。2011年第四季度，有多家基金順利募集幾億美元,這對未來幾年的風險投資有促進作用。