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Kalyd將被批準用于治療少兒囊腫纖維化患者

中國虎網 2012/2/3 0:00:00 來源: 未知
美國食品藥監局(FDA)批準Vertex醫藥公司的Kalydeco用于治療囊腫性纖維化疾病(CF)。
 
  此次批準應用的對象是,擁有特異G551D基因變異的六歲及六歲以上的CF患者。實際上此次批準早于4月18號的處方藥收費行為截止日期,主要是因為通過兩個48周的在213名CF患者身上進行的研究顯示,Kalydeco能夠顯著持續改善患者肺功能。
 
  美國大約有3萬名CF患者,是白種人中常見的一種致命基因型疾病,其中4%的患者患有G551D基因突變.
 
  FDA會長Margaret Hamburg說:“Kalydeco是一種非常好的治療藥。獨特且互利的合作關系使得Kalydeco能夠順利獲批,而對于參與研究的公司而言,也給他們提供了一種很好的模式。”
 
  Lalydeco是由Vertex 和非盈利組織CF治療基金會共同研發的。
 
  FDA中心負責藥物評估和研發部主任Janet Woodcock說:“Kalydeco藥片要和富含脂肪的食物一塊服用,一天兩次。這是一種突破性的治療CF的藥物,因為現有的治療方法只能緩解癥狀。
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