守望“孤兒藥”   　　[編者按]近年來，隨著媒體的宣傳和社會的關注，一度被忽視的罕見病開始進入人們的關注視野。為了促進罕見病醫療學術及相關政策的發展，推進“孤兒藥”研發，各路有識之士進行了深入探討。本報對“2012年海峽兩岸罕見疾病醫療保障政策研討會”上專家的觀點和產業相關情況進行集納，并試圖為本土“孤兒藥”研發找到可行之路。   　　罕見病患者不再沒人疼愛，“孤兒藥”研發不再沒人問津；罕見病保障問題近日引起海峽兩岸的共同關注。   　　繼2011年“首屆海峽兩岸罕見疾病醫療保障與政策交流會議”成功舉行之后，相關專家于7月24日再次齊聚一堂。當日，由暨南大學醫學院聯合廣東醫保研究會、廣東紅十字會、上海罕見病專科分會主辦，健贊——賽諾菲公司協辦的“2012年海峽兩岸罕見疾病醫療保障政策研討會”在廣州舉行。   　　在此次研討會上，針對國內罕見病診治面臨的現狀，來自北京、上海、山東、浙江、江蘇、廣東的與會專家呼吁：“希望罕見病能夠引起政府和社會的關注，分階段地搭建全國及地方性罕見病組織發展網絡，促進各組織之間的交流和合作；推動罕見病政策法規的建立，為罕見病群體提供急需醫療、教育、就業、生活等方面的救助和支持。”   　　推動立法   　　“罕見病”是指患病率很低、很少見的疾病。世界衛生組織（WHO）將其定義為患病人數占總人口0.65%。～1%。之間的疾病或病變。約有50%的罕見病在出生時或者兒童期即可發病，病情常進展迅速，死亡率很高。   　　上海醫學會罕見病專科學會主委李定國教授表示：“很多人錯誤地認為家族以前沒有人得過罕見病，所以和自己沒有關系，但事實上大部分罕見病是由于遺傳缺陷引起，缺損的基因碰在一起，罕見病就有可能發生。換言之，罕見病不是一個單獨的群體和數字，我們每一個人都有可能碰上。”   　　在李定國看來，這不僅是醫學科學的問題，更是典型的民生問題：“事實上，罕見病種類多達5781種，但僅1%找到治療的方法，藥費也十分昂貴。”   　　暨南大學醫學院副教授夏蘇建也指出：“對于這些有藥可治的罕見病，其實是我們目前的工作重點。”   　　針對我國罕見病事業的現狀，夏蘇建建議：“我國可嘗試采取的對策有對罕見病進行立法，在操作思路上先從可防可治的罕見病著手，范圍由小到大，在操作步驟上可以借鑒中國臺灣、美國和歐盟的經驗，多層次、多部門參與。”   　　自美國1983年首先將罕見病的防治納入法律規制以來，世界上越來越多的國家通過制定法律，對罕見病患者進行保障。   　　目前，不少發達國家的法律都規定了對罕見病藥物的保護措施，但形式不盡相同。比如，美國從7年的市場排他期、臨床試驗費用減免稅收、藥品注冊等方面對罕見病藥物進行保障。又如，歐盟除了規定10年的市場排他期外，還規定了協議援助、費用減免、研究資金資助以及鼓勵成員國進行激勵；而日本則強調給予罕見病治療藥物研發進行資助、稅收減免、優先審批和延長再審查時間等舉措。   　　可喜的是，國內的罕見病立法工作也正悄然進行。據了解，上海已經開始了立法調研，李定國表示，希望通過上海的突破，盡快將立法經驗推至全國。   　　參與調研工作的華東政法大學法學博士練育強向記者透露：“目前已經將調研結果和建議上交相關政府部門，接下來還會有更多的研討工作。”