近年來，國內(nèi)外以干細(xì)胞為主的細(xì)胞治療研究發(fā)展迅速，在治療退行性疾病、缺血性心腦血管疾病、骨關(guān)節(jié)疾病、免疫系統(tǒng)疾病及移植物排斥反應(yīng)、肝硬化、糖尿病等領(lǐng)域已啟動了多項(xiàng)臨床試驗(yàn)研究。   　　為進(jìn)一步規(guī)范干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究活動，《干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究管理辦法（試行）》、《干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究基地管理辦法（試行）》和《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制和臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》征求意見稿近日出臺，正廣泛征求意見，分別針對干細(xì)胞臨床研究、制劑制備、研究基地管理等不同方面，對干細(xì)胞的研究和應(yīng)用進(jìn)行了系統(tǒng)規(guī)范。   　　產(chǎn)業(yè)方興未艾   　　干細(xì)胞相關(guān)研發(fā)和商品化應(yīng)用在我國方興未艾。有研究者預(yù)計(jì)，未來5年，中國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)收入將會從目前的20億元增長到300億元，年均增長率達(dá)170%。   　　“但有些研究并未經(jīng)過充分的臨床前安全性和有效性研究，有些機(jī)構(gòu)的干細(xì)胞制品和制備場地難以滿足GMP的要求，臨床研究與臨床應(yīng)用混淆，不僅造成資源浪費(fèi)，也給患者和衛(wèi)生技術(shù)監(jiān)管帶來潛在風(fēng)險(xiǎn)。”有專家表示。同時(shí)，國內(nèi)一些醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展的干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究項(xiàng)目，由于研究機(jī)構(gòu)條件和研究人員水平參差不齊，對開展干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究的機(jī)構(gòu)所必備的條件沒有統(tǒng)一的標(biāo)準(zhǔn)和認(rèn)定、管理程序，也帶來技術(shù)管理和受試者安全方面的潛在風(fēng)險(xiǎn)。   　　另外，由于干細(xì)胞制劑的研發(fā)需經(jīng)過制備、質(zhì)量控制、臨床前研究（體外及體內(nèi)試驗(yàn)）到臨床試驗(yàn)的全過程，作為新型治療手段，需對干細(xì)胞制劑的安全有效性進(jìn)行全面地研究和評價(jià)，制劑質(zhì)量也直接決定著臨床治療的安全性和有效性。   　　而從適用對象上看，《干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究管理辦法（試行）》（下稱《管理辦法》）規(guī)定了干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究申報(bào)單位、倫理委員會、專家委員會，以及國家和省級衛(wèi)生行政和食品藥品監(jiān)管部門的主要職責(zé)。適用于干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究項(xiàng)目的申報(bào)和備案，以及臨床試驗(yàn)研究的開展和監(jiān)管。已有規(guī)定的造血干細(xì)胞移植和以產(chǎn)品注冊為目的的臨床試驗(yàn)除外。   　　此次《管理辦法》強(qiáng)調(diào)了申報(bào)程序的規(guī)范和受試者的保護(hù)，同時(shí)規(guī)定，備案后的干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究應(yīng)按照藥物臨床試驗(yàn)Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期次序開展，并于備案后的每12個(gè)月提交一次進(jìn)度報(bào)告，專家審核決定其能否進(jìn)入下一期臨床試驗(yàn)；自行中止或/和提前終止臨床研究的，也須向主管部門報(bào)告并說明原因。   　　研究中，如發(fā)生嚴(yán)重不良反應(yīng)事件，應(yīng)立刻停止干細(xì)胞治療及其相關(guān)臨床試驗(yàn)研究，并且必須在24小時(shí)之內(nèi)報(bào)告?zhèn)惱砦瘑T會和辦公室；如果出現(xiàn)了違背操作規(guī)程或/和本辦法規(guī)定的差錯(cuò)事件，并且這種事件可能與疾病傳播或潛在性的傳播有關(guān)，或可能導(dǎo)致干細(xì)胞制品的污染，也須上報(bào)。   　　同時(shí)明確，Ⅰ期、Ⅱ期和Ⅲ期干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究均屬于在人體的試驗(yàn)研究階段，不得向受試者收取費(fèi)用。   　　慎選研究基地   　　據(jù)悉，主管部門將根據(jù)我國干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究發(fā)展的需要，從已被SFDA認(rèn)定的藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的三級甲等醫(yī)院中，遴選干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究基地。   　　正在征求意見的《干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究基地管理辦法（試行）》規(guī)定了遴選原則：干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究基地還需具備獨(dú)立開展干細(xì)胞制品質(zhì)量評價(jià)能力，在醫(yī)療、科研、教學(xué)方面具有較強(qiáng)的綜合能力。   　　臨床試驗(yàn)研究主要負(fù)責(zé)人需具有正高級專業(yè)技術(shù)職稱，并有干細(xì)胞或細(xì)胞研究的工作經(jīng)歷。   　　主管部門將根據(jù)干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究發(fā)展需要，分期分批組織干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究基地的申報(bào)和認(rèn)定。申報(bào)單位則須按規(guī)定填寫統(tǒng)一的干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究基地申請表，提交所在地的省、自治區(qū)、直轄市衛(wèi)生部門和食藥監(jiān)管部門初審后報(bào)送主管部門干細(xì)胞臨床研究和應(yīng)用規(guī)范整頓工作領(lǐng)導(dǎo)小組辦公室（下稱“辦公室”）。辦公室組織專家委員會進(jìn)行綜合評審和現(xiàn)場考核，并根據(jù)綜合評審和現(xiàn)場考核結(jié)果公布干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究基地名單。   　　對于取得干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究基地資格的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，如發(fā)生嚴(yán)重違反《干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究基地管理辦法（試行）》相關(guān)規(guī)定，將取消其干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究基地資格。同時(shí)依據(jù)《藥品管理法》、《執(zhí)業(yè)醫(yī)師法》和《醫(yī)療機(jī)構(gòu)管理?xiàng)l例》等相關(guān)法律法規(guī)，追究醫(yī)療機(jī)構(gòu)主要負(fù)責(zé)人和直接責(zé)任人員責(zé)任。   　　制劑質(zhì)量安全四控   　　另外記者了解到，征求意見中的《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》以風(fēng)險(xiǎn)控制為主要考慮點(diǎn)，在參照細(xì)胞治療及生物制品相關(guān)指導(dǎo)原則的基礎(chǔ)上，體現(xiàn)了適用性和前瞻性。   　　《指導(dǎo)原則》強(qiáng)調(diào)干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制的四個(gè)方面：一是對細(xì)胞供者的要求，總體原則是從源頭上確保干細(xì)胞無病原微生物污染和明顯的遺傳性致病因素；二是對干細(xì)胞培養(yǎng)基、滋養(yǎng)層細(xì)胞的質(zhì)量控制和對制備工藝管理及驗(yàn)證的要求；三是制劑檢驗(yàn)的基本原則、質(zhì)量檢驗(yàn)和放行檢驗(yàn)的主要內(nèi)容以及質(zhì)量復(fù)核要求；四是不斷擴(kuò)展對干細(xì)胞的安全性、有效性及穩(wěn)定性研究，不斷提高對干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制的技術(shù)能力。   　　起草委員會專家介紹，由于現(xiàn)階段國內(nèi)外干細(xì)胞研究尚處于探索和發(fā)展階段，技術(shù)上也不夠成熟，且我國以往缺乏針對干細(xì)胞制劑的技術(shù)指導(dǎo)原則，因此，本指導(dǎo)原則暫作為試行文件發(fā)布，今后將根據(jù)執(zhí)行情況適時(shí)進(jìn)行進(jìn)一步修改、充實(shí)與完善。