2016年，美國FDA拒絕PTC公司開發的用于治療杜氏肌營養不良藥物ataluren上市。這一結果對PTC來說無疑是一個嚴重打擊。此前PTC在關于ataluren治療杜氏肌營養不良的兩項臨床研究都宣告失敗，但是公司一直試圖說服FDA對現有數據進行亞群分析以確定適合用ataluren治療的患者亞群。

之前該藥物已連續三次遭到FDA的拒絕，然而PTC公司選擇再一次提出申請，這次是利用了抗議提交的方式。一年來，PTC就沒有離開過，一直嘗試再次敲開FDA的大門，并聲稱，遞交的藥物數據完整有效，可以保證獲批。

近日，在PTC公司的再三要求下，FDA再次對該藥物做出否定的審查決定，給出的理由稱該藥物未有明確的證據證實該藥物的療效，未能在對比試驗中達到理想療效。而這一消息也使得公司的股價應聲下跌了近23%。

此前FDA將ataluren拒之門外，歐洲的EMA或許也會增加對PTC公司產品審核的力度。2014年EMA向PTC的一項藥物授予了加速審批待遇。此外，目前PTC公司已經在歐洲多個國家上市該藥物用于治療杜氏肌營養不良。德國已經率先采取措施，取消其藥物價格的補貼。預計其他一些國家的管理部門也會采取行動。

公司則始終認為該藥物可以獲批：第一，歐盟在2014年有條件批準了ataluren, 但是，最近要求PTC進行一個5年的新的臨床研究。第二，既然FDA去年秋天批準了第一個新藥治療DMD，Sarepta公司的eteplirsen，又在上個月批準了地夫可特。

FDA在聲明中重申了一系列可疑的結論，指出該藥物沒有積極的數據以供審批。他們認為，PTC對審批失敗研究的事后分析，由于“顯然是負面”，而強調“負面試驗探索性分析的誤導性”這一事實并不令人信服，而且沒有任何理由相信這種藥物具有明確的療效。

杜氏肌營養不良一直是各大醫藥公司眼中的一個雷區。在這個領域折戟的生物醫藥公司遠不止PTC一家。此前BioMarin公司的酮類藥物drisapersen也被FDA拒之門外。而另一家公司Sarepta公司開發的eteplirsen最近則正在經受FDA最嚴格的審查。而另一方面，作為一種罕見疾病，杜氏肌營養不良患者首先會出現行動障礙，隨著病情發展，患者最終會痛苦死去，市場上目前急需治療或緩解這種疾病的藥物。（新浪醫藥編譯/范東東）