著名醫藥公司Cytokinetics最近宣布，公司開發的用于治療肌萎縮側索硬化（ALS）的新藥tirasemtiv在臨床III期研究中未能達到首要臨床終點而宣告失敗。受這一結果影響，公司宣布將暫停該藥物的研發，公司股價應聲下跌33%。

Cytokinetics公司CEO Robert Blum表示，盡管公司對這一研究結果感到失望，但公司未來仍將盡力開發新一代的ALS療法以減緩患者的痛苦。Tirasemtiv是一種骨骼肌快肌鈣蛋白激動劑藥物（FSTA）。此次臨床III期研究數據證明，該藥物未能在患者治療24周后明顯改善患者的肺部功能或在48周達到其他的次要臨床終點，此外tirasemtiv的耐受性也引起了研究人員的一些關注。公司預計于今年12月公布此次臨床研究的詳細數據。

Robert表示，盡管公司在tirasemtiv上遭受重創，但公司將會集中全力開展公司新一代FSTA藥物CK-2127107的研發。此前進行的一項臨床I期研究顯示，CK-2127107耐受性和療效均優于前者。公司已經于今年7月份啟動了臨床II期研究并計劃2018年獲得該藥物的臨床II期研究結果。制藥巨頭Astellas公司也是該藥物的開發合作者之一。

ALS也叫運動神經元病（MND），后一名稱英國常用，法國又叫夏科（Charcot）病，而美國也稱盧伽雷（Lou Gehrig）病。我國通常將肌萎縮側索硬化和運動神經元病混用。它是上運動神經元和下運動神經元損傷之后，導致包括球部（所謂球部，就是指的是延髓支配的這部分肌肉）、四肢、軀干、胸部腹部的肌肉逐漸無力和萎縮。肌萎縮側索硬化的病因至今不明。20%的病例可能與遺傳及基因缺陷有關。另外有部分環境因素，如重金屬鋁中毒等，都可能造成運動神經元損害。早期癥狀輕微，易與其他疾病混淆。患者可能只是感到有一些無力、肉跳、容易疲勞等一些癥狀，漸漸進展為全身肌肉萎縮和吞咽困難，最后產生呼吸衰竭。

據美國CDC數據顯示，目前美國有1.2-1.5萬人患有這種疾病，且每年會新增5000-6000名確診ALS患者。這些患者確診后平均壽命僅為3-5年，僅有10%的患者確診后生存期超過10年。這些患者幾乎都是死于呼吸衰竭。

今年5月份，FDA批準Mitsubishi Tanabe開發的Radicava上市銷售，這也是22年來FDA批準的首個ALS新藥（詳見新浪醫藥原創文章：田邊三菱“漸凍人”治療藥依達拉奉在美上市）。臨床III期數據顯示Radicava治療組患者生理功能喪失速度顯著慢于對照組。（新浪醫藥編譯/羊藥師）