中國虎網 2018/9/17 0:00:00 來源:
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近日，制藥公司Shire宣布，歐盟委員會（EC）已批準Veyvondi（vonicog alfa）用于18歲及以上血管性血友病（VWD）成人患者，在單用去氨加壓素（DDAVP）治療大出血無效或不適用時，用于治療出血事件以及治療/預防外科出血。該藥物是一種重組血管性血友病因子（rVWF），此次獲批也使其成為歐洲首個也是唯一一個治療VWD的rVWF藥物，該藥專門解決VWF的原發性缺陷或功能障礙，同時可使機體恢復或維持足夠的因子VIII（FVIII）血漿水平。
在美國，vonicog alfa的品牌名為Vonvendi，該藥已于2015年12月獲批用于VWD成人患者按需治療及出血事件控制；今年4月，該藥再獲FDA批準用于VWD成人患者的圍手術期管理。截至目前，Vonvendi仍是美國市場獲
FDA批準的首個也是唯一一個治療VWD成人患者的rVWF藥物。
Shire研發負責人兼首席科學官Andreas Busch表示，歐盟批準Vonvendi標志著我們致力于解決VWD患者顯著未滿足醫療需求方面的一個關鍵監管里程碑。下一步，我們將確保Vonvendi在歐洲各地廣泛供貨。
此次批準是基于3項臨床研究的數據。研究中，共有80例VWD患者接受了Veyvondi治療，包括：1）一項多中心、受控、隨機、單盲、劑量遞增I期研究，評估了rVWF在18-60歲重度VWD患者中安全性、耐受性和藥代動力學；2）一項多中心、開放標簽III期研究，評估了rFIII和rVWF治療重度VMD成人患者出血事件的PK、安全性和有效性；3）一項前瞻性、開放標簽、非對照、非隨機III期研究，評估了rVWF（聯用或不聯用rFIII）用于接受大、小、口腔擇期手術的重度VWD患者的止血有效性和安全性。
VWD是最常見的
遺傳性出血性疾病，影響全球約1%的人口，歐盟患者大約10萬人。該病是由于血管性血友病因子（是血液中幾種促進血液凝固的蛋白質之一）缺乏或功能障礙引起，會導致病人血液無法有效凝結，進而致鼻部、牙齦、腸道以及肌肉和關節內發生嚴重出血。女性患者可能有嚴重的超常持續的月經，并且在分娩后可能出現過多出血。
Vonvendi由Baxalta研制，在2016年1月，Shire以320億美元將其收購，一舉成為全球罕見病藥物研發領域的領導者。目前，Shire也正在開發Vonvendi作為預防性用藥以及兒科適應癥。(生物谷Bioon.com）
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